Deux nouveaux médicaments expérimentaux qui pourraient permettre de diminuer la progression de la maladie de Huntington (MH) seront testés au Centre hospitalier de l’Université de Montréal (CHUM) dans le cadre d’essais cliniques qui débuteront au cours des prochaines semaines. Ces études dites de silençage génique s’inscrivent dans la foulée de la récente percée effectuée par des chercheurs londoniens et qualifiée de plus grande avancée des 50 dernières années dans le traitement des maladies neurodégénératives.
Le Dr Sylvain Chouinard, neurologue au CHUM, chercheur investigateur au Centre de recherche du CHUM et directeur de la plus grosse clinique spécialisée dans la MH au Québec, a présenté les travaux à venir dans le cadre de la Journée Huntington qui s’est tenue au CHUM le 2 juin dernier.
L’événement grand public était organisé par la Société Huntington du Québec. La MH affecte un canadien sur 10 000. Il n’existe actuellement aucun remède à la maladie qui provoque la destruction des cellules de certaines régions du cerveau et entraîne des troubles du mouvement et des pertes cognitives. La mort survient habituellement 15 à 25 ans après l’apparition de la maladie.
À propos des études à venir
PRECISION-HD 1 et PRECISION HD2 sont des études multicentriques qui réunissent des chercheurs du Canada, des États-Unis et de l’Europe, sous l’initiative de l’entreprise WAVE Life Sciences. De phase 1b/2a, randomisées, à double insu et contrôlées par placebo, elles visent à évaluer l’innocuité des médicaments et à mesure leur impact sur les symptômes de la MH. Les médicaments seront injectés dans le liquide céphalo-rachidien dans lequel baignent le cerveau et la moelle épinière. Une cinquantaine de patients atteint de la maladie au stade précoce participeront à chacune des études, dont une dizaine au CHUM.